ATX-101 es un fármaco experimental diseñado para matar células de todo tipo de cáncer, dejando intactas las células sanas. Un ensayo de pacientes con cáncer en los que todos los tratamientos existentes habían fallado tenía la intención de probar la seguridad de ATX-101. Para muchos de los participantes, parece haber extendido sus vidas, deteniendo la progresión de su enfermedad durante meses o años.
El estudio se publicó en Oncogene.
Si alguien afirma tener una "cura para el cáncer", por lo general puede asumir con seguridad que es una estafa ya que el cáncer no es una enfermedad. La amplia variedad de tipos tiene distintas causas, diferentes síntomas y afecta a diferentes partes del cuerpo. Hemos hecho un progreso espectacular contra algunos de estos y muy poco contra otros. No tiene mucho sentido pensar que un solo tratamiento curará todo.No es probable que ATX-101 represente una cura universal para el cáncer, pero los resultados de su ensayo de Fase I reportados en el estudio, sugieren que el sueño podría no ser tan ridículo como se pensaba anteriormente. Al dirigirse a una característica común de las células cancerosas en diferentes órganos, el fármaco puede revelar un punto crucial de vulnerabilidad para todas las formas de la enfermedad. De ser así, los futuros fármacos podrían atacar este punto débil con una precisión cada vez mayor.
“Las células cancerosas están más estresadas que otras células. Sin embargo, no mueren sino que continúan creciendo incluso cuando están dañadas”, dijo en un comunicado la profesora Marit Otterlei de la Universidad Noruega de Ciencia y Tecnología. “El tratamiento convencional del cáncer con quimioterapia pone más estrés en las células cancerosas para que las células finalmente mueran”.
Desafortunadamente, la quimioterapia también daña las células sanas por lo que no se puede administrar mucho antes de que el remedio sea peor que la enfermedad. Una variedad cada vez mayor de medicamentos se dirigen a las células cancerosas de otras maneras, pero solo funcionan en un solo tipo de cáncer o en el mejor de los casos, en algunos tipos.La solución de Otterlei fue buscar moléculas que solo afecten a las células que muestran la forma específica de estrés del cáncer y que no tengan ningún efecto sobre otras. ATX-101 es el primero que ha descubierto que funciona lo suficientemente bien in vitro y en estudios con animales como para probarlo en humanos.
"ATX-101 se puede usar como el único tratamiento. Puede estabilizar el cáncer como se muestra en los estudios publicados recientemente, pero el medicamento también puede ayudar a que la quimioterapia funcione aún mejor para que no tenga que tener tanto". dijo Otterlei.
Para el ensayo, 25 pacientes con una variedad de cánceres recibieron ATX-101 por vía intravenosa en una de cuatro dosis. Incluso con la dosis más alta ninguno de los pacientes encontró intolerable el tratamiento y la mayoría informó solo efectos secundarios leves, como picazón alrededor del sitio de la infusión.
La mitad de los pacientes habían recibido al menos cuatro tratamientos diferentes antes de la inscripción en el ensayo y en casi todos los casos, ninguno había funcionado o había dejado de funcionar. Doce respondieron lo suficientemente bien durante seis semanas que ampliaron su participación. Ocho de ellos experimentaron una pausa sustancial en la progresión de la enfermedad; para uno de ellos el cáncer ya no estaba presente después de 29 meses. El tamaño de la muestra fue demasiado pequeño para determinar si algunas formas de cáncer son más susceptibles que otras.
El avance de Otterlei fue descubrir una secuencia de unión a la que llamó APIM, que regula el estrés en las células uniéndose a la molécula coordinadora de PCNA cuando las presiones son altas. Le tomó 18 años desde que encontró APIM hasta los dos ensayos de Fase 2 que se están realizando actualmente contra los sarcomas y el cáncer de ovario, respectivamente.
Para hacer eso, Otterlei y sus colegas necesitaban crear un fármaco que contuviera APIM que se uniera a PCNA y evitara que interactúe con las proteínas, interrumpiendo las células cancerosas hasta su destrucción y aparentemente dejando en paz a las células sanas. ATX-101 también puede volver a sensibilizar las células cancerosas que han desarrollado resistencia a las quimioterapias estándar, restaurando la eficacia de los tratamientos que ya no funcionaban.En el proceso de su investigación sobre el cáncer, Otterlei descubrió accidentalmente una nueva clase potencial de antibióticos.
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